Γονιδιακή θεραπεία κατά της νόσου του Πάρκινσον.

Με γονιδιακή θεραπεία είναι πιθανό να αντιμετωπιστεί η νόσος του Πάρκινσον, σύμφωνα με Βρετανούς επιστήμονες.

Πρόκειται για έρευνα τριάμισι ετών, που μέχρι τώρα έχει δοκιμαστεί σε πειραματικά εργαστήρια σε μαϊμούδες. Τα πρώτα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά, καθώς έπειτα από δοκιμές μικρής κλίμακας σε ανθρώπους ασθενείς αυτοί σταμάτησαν σε σημαντικό βαθμό να έχουν το τρέμουλο και τα άλλα χαρακτηριστικά συμπτώματα της ασθένειας.

Στην ερευνητική ομάδα συμμετέχουν και δύο ελληνικής καταγωγής επιστήμονες, ο Κυριάκος Μητροφάνους, αντιπρόεδρος της βρετανικής εταιρείας Oxford Biomedica της Οξφόρδης, και ο Νικόλας Μαζαράκης του τμήματος Γονιδιακής Θεραπείας του Imperial College του Λονδίνου. Η θεραπεία, με την ονομασία ProSavin, η οποία ανακαλύφθηκε από την Oxford Biomedica, εισάγει με τη βοήθεια ενός «αφοπλισμένου» ιού στον εγκέφαλο τρία γονίδια, τα οποία εμπλέκονται στην παραγωγή της ντοπαμίνης, του βασικού νευροδιαβιβαστή που στέλνει χημικά μηνύματα, η έλλειψη του οποίου στον εγκέφαλο χαρακτηρίζει τη νόσο Πάρκινσον.

Τα γονίδια μετατρέπουν ορισμένα εγκεφαλικά κύτταρα σε παραγωγούς ντοπαμίνης. Οι πρώτες ενδείξεις από τις δοκιμές επί ένα χρόνο σε έξι ασθενείς είναι ενθαρρυντικές.

Σε περίπτωση που τα θετικά αποτελέσματα συνεχιστούν, τότε και θα ξεκινήσει η τρίτη φάση δοκιμών της θεραπείας από το 2013, με τη συμμετοχή μεγάλου πλήθους ασθενών, για να αξιολογηθεί οριστικά η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της.

Τα αποτελέσματα των πειραμάτων των ερευνητών στα πειραματόζωα, υπό το νευροχειρουργό Στεφάν Παλφί του Ινστιτούτου Βιοϊατρικής Απεικόνισης της Γαλλικής Επιτροπής Ατομικής Ενέργειας, παρουσιάστηκαν στο περιοδικό «Science Translational Medicine».

Όπως αποδείχτηκε, η γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε στο φυσιολογικό επίπεδο την ντοπαμίνη στους εγκεφάλους των μαϊμούδων, διόρθωσε τα κινητικά προβλήματα κι εμπόδισε τις δυσκινησίες, το τρέμουλο και την ακαμψία, χωρίς να παρουσιαστούν σοβαρές παρενέργειες.

Το μέσο ποσοστό θεραπείας στα ζώα εκτιμήθηκε στο 80%. Η νόσος Πάρκινσον πλήττει περίπου το 1% των ανθρώπων άνω των 65.

Η γονιδιακή θεραπεία ProSavin δεν είναι η μόνη που ερευνάται διεθνώς για το Πάρκινσον. Τουλάχιστον τρεις ακόμα διαφορετικές γονιδιακές μέθοδοι βρίσκονται σε φάση δοκιμών, αλλά η ProSavin φαίνεται, μέχρι στιγμής, να έχει τα καλύτερα αποτελέσματα.

ΠΗΓΗ - ΑΠΟΓΕΥΜΑΤΙΝΗ